{"id":179,"date":"2022-01-18T13:45:15","date_gmt":"2022-01-18T13:45:15","guid":{"rendered":"https:\/\/countrylanding-dev-001.azurewebsites.net\/au\/?page_id=179"},"modified":"2025-02-19T11:03:26","modified_gmt":"2025-02-19T11:03:26","slug":"lar","status":"publish","type":"page","link":"https:\/\/www.biomarin.com\/pt-br\/","title":{"rendered":"Lar"},"content":{"rendered":"
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Buscamos fazer a diferen\u00e7a em doen\u00e7as raras\n<\/h1>\n\t\t\t\t\t\t\t\t\t\t\t\t

Na BioMarin, nos consideramos pioneiros, dispostos a buscar novas solu\u00e7\u00f5es para abordar os desafios s\u00e9rios e debilitantes impostos pelas doen\u00e7as raras. Somos motivados pelo desejo de ajudar a melhorar a vida dos pacientes com necessidades m\u00e9dicas ainda n\u00e3o atendidas.<\/p>\n\t\t\t\t\t\t\t\t\n

\n \t\t\t\t Sobre a BioMarin Brasil<\/a>\t\t\t\t <\/p>\n\t\t\t\t\t\t\t<\/div>\n\t\t<\/div>\n\t<\/div>\n<\/div>\n\n\n

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Nossas \u00e1reas terap\u00eauticas\n<\/h2>\n \t\t\t\t\n
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Fenilceton\u00faria (PKU)\n<\/h3>\n

A fenilceton\u00faria, tamb\u00e9m conhecida como PKU (do ingl\u00eas, phenylketonuria), \u00e9 uma doen\u00e7a cong\u00eanita rara causada por uma muta\u00e7\u00e3o gen\u00e9tica de heran\u00e7a autoss\u00f4mica recessiva, ou seja, o pai e a m\u00e3e passam, cada um, o gene mutado para o beb\u00ea. Faz parte de um grupo de doen\u00e7as chamadas de \u201cerros inatos do metabolismo\u201d e persiste ao longo da vida.<\/p>\n

Consiste na limita\u00e7\u00e3o ou impossibilidade do organismo em processar a fenilalanina, um amino\u00e1cido encontrado em alimentos que possuem prote\u00ednas. O consumo destes alimentos pode prejudicar o desenvolvimento e o funcionamento do c\u00e9rebro.<\/p>\n

Ver mais<\/a><\/p>\n <\/div>\n<\/div>\n\n

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Mucopolissacaridose Tipo VI (MPS VI)\n<\/h3>\n

A mucopolissacaridose VI faz parte de um grupo de doen\u00e7as nas quais mucopolissacar\u00eddeos (longas cadeias de mol\u00e9culas de a\u00e7\u00facar) se acumulam em tecidos do corpo, o que afeta m\u00faltiplos sistemas e reduz a expectativa e qualidade de vida.<\/p>\n

A mucopolissacaridose VI (MPS VI), tamb\u00e9m conhecida como S\u00edndrome de Maroteaux-Lamy, \u00e9 um dist\u00farbio ultrarraro, heredit\u00e1rio, de armazenamento lisoss\u00f4mico, causado pela defici\u00eancia da N-acetilgalactosamina-4-sulfatase (arilsulfatase B), uma enzima necess\u00e1ria para a quebra de alguns carboidratos complexos conhecidos como glicosaminoglicanos (GAGs).<\/p>\n

Ver mais<\/a><\/p>\n <\/div>\n<\/div>\n\n

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Mucopolissacaridose Tipo IVA (MPS IVA)\n<\/h3>\n

A mucopolissacaridose IVA faz parte de um grupo de doen\u00e7as nas quais mucopolissacar\u00eddeos (longas cadeias de mol\u00e9culas de a\u00e7\u00facar) se acumulam em tecidos do corpo, o que afeta m\u00faltiplos sistemas e reduz a expectativa e qualidade de vida.<\/p>\n

A mucopolissacaridose tipo IVA (MPS IVA), tamb\u00e9m conhecida como S\u00edndrome de Morquio A, \u00e9 um dist\u00farbio ultrarraro, heredit\u00e1rio, de armazenamento lisoss\u00f4mico, causado pela defici\u00eancia da N-acetilgalactosamina-6-sulfatase (GALNS), uma enzima necess\u00e1ria para a quebra de alguns carboidratos complexos conhecidos como glicosaminoglicanos (GAGs).<\/p>\n

Ver mais<\/a><\/p>\n <\/div>\n<\/div>\n\n

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Lipofuscinose Ceroide Neuronal Tipo 2 (CLN2)\n<\/h3>\n

A doen\u00e7a de batten\/lipofuscinose ceroide neuronal tipo 2, faz parte de um grupo de doen\u00e7as neurodegenerativas que ocorrem na inf\u00e2ncia, raras e de origem gen\u00e9tica, que causa sintomas progressivamente debilitantes, al\u00e9m da perda irrevers\u00edvel de c\u00e9lulas neuronais.<\/p>\n

Se apresenta como uma degenera\u00e7\u00e3o inesperada da fun\u00e7\u00e3o cerebral, frequentemente associada a doen\u00e7as encontradas em adultos como, por exemplo, o mal de Alzheimer, comumente diagnosticada incorretamente quando afeta crian\u00e7as.<\/p>\n

Muitas formas de doen\u00e7as neurodegenerativas na inf\u00e2ncia, que se apresentam inicialmente como convuls\u00f5es recorrentes, evoluem para danos cerebrais irrepar\u00e1veis, dem\u00eancia, epilepsia, cegueira e perda das fun\u00e7\u00f5es motoras como, por exemplo, a capacidade de degluti\u00e7\u00e3o.<\/p>\n

Ver mais<\/a><\/p>\n <\/div>\n<\/div>\n\n

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Acondroplasia (ACH)\n<\/h3>\n

A acondroplasia \u00e9 o tipo mais comum de nanismo, uma displasia esquel\u00e9tica que afeta os ossos e a cartilagem. Embora os efeitos mais vis\u00edveis estejam nos bra\u00e7os, nas pernas e na face, praticamente todos os ossos do corpo s\u00e3o afetados.<\/p>\n

Afeta 1 em cada 25.000 crian\u00e7as nascidas vivas e estima-se que h\u00e1 aproximadamente 250.000 pessoas com esta condi\u00e7\u00e3o no mundo. A maioria das crian\u00e7as com acondroplasia (80%) nasce de pais de estatura mediana, como resultado de uma altera\u00e7\u00e3o aleat\u00f3ria (uma muta\u00e7\u00e3o) no gene FGFR3<\/em>, que faz com que ele n\u00e3o funcione de maneira apropriada.<\/p>\n

Os indiv\u00edduos que possuem acondroplasia apresentam uma redu\u00e7\u00e3o na velocidade de crescimento \u00f3sseo. Al\u00e9m disso, potenciais complica\u00e7\u00f5es graves, progressivas e persistentes ao longo da vida ocorrem em sistemas como o otorrinolaringol\u00f3gico, neurol\u00f3gico, card\u00edaco e musculoesquel\u00e9tico.<\/p>\n

Ver mais<\/a><\/p>\n <\/div>\n<\/div>\n\t\t\t<\/div>\n\t\t<\/div>\n\t<\/div>\n<\/div>\n\n

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Descoberta cient\u00edfica conduzida a partir da diversidade gen\u00e9tica<\/h2>\n

A BioMarin est\u00e1 comprometida em traduzir descobertas gen\u00e9ticas em medicamentos transformadores. Nossa abordagem \u00e9 focada nas doen\u00e7as com mecanismos precisamente compreendidos relacionados com a gen\u00e9tica<\/strong>. Desenvolvemos<\/strong> interven\u00e7\u00f5es terap\u00eauticas focadas<\/strong>, que abordam as causas ocultas das doen\u00e7as e que demonstrem resultados mensur\u00e1veis permitindo, assim,mudan\u00e7as transformadoras no modo como os pacientes vivem.<\/p>\n

Saiba mais sobre a nossa ci\u00eancia em BioMarin.com<\/a><\/p>\n <\/div>\n \n

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Produtos dispon\u00edveis no Brasil\n<\/h2>\n\t\t\t\t\t\t\t\t\t\t\t\t

Selecione um produto para acessar mais informa\u00e7\u00f5es, incluindo a bula para pacientes e para profissionais de sa\u00fade.<\/p>\n

As informa\u00e7\u00f5es sobre as terapias da BioMarin neste website possuem car\u00e1ter informativo, sem qualquer aspecto promocional. As bulas disponibilizadas neste website referem-se \u00e0s vers\u00f5es mais atualizadas e aprovadas pela ANVISA (Ag\u00eancia Nacional de Vigil\u00e2ncia Sanit\u00e1ria). Lembramos que o uso de medicamentos sem a orienta\u00e7\u00e3o m\u00e9dica adequada pode trazer riscos \u00e0 sa\u00fade.Somente um profissional de sa\u00fade pode prescrever medicamentos BioMarin.<\/p>\n\t\t\t\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t

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BRINEURA\u00ae<\/sup>(alfacerliponase)<\/sub>\n<\/h4>\n \n

BRINEURA\u00ae<\/sup> \u00e9 indicado para tratar pacientes com lipofuscinose ceroide neuronal tipo 2 (CLN2), tamb\u00e9m conhecida como defici\u00eancia de tripeptidil-peptidase 1 (TPP1).<\/p>\n \n <\/div>\n

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Ver mais<\/a><\/p>\n <\/div>\n<\/div>\n\n

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KUVAN\u00ae<\/sup>(dicloridrato de sapropterina)<\/sub>\n<\/h4>\n \n

KUVAN \u00ae<\/sup> \u00e9 indicado para o tratamento da hiperfenilalaninemia (HFA) em pacientes adultos e pedi\u00e1tricos com fenilceton\u00faria (PKU), a partir de um m\u00eas de idade e que se mostraram responsivos a este tratamento. Kuvan tamb\u00e9m \u00e9 indicado para o tratamento da hiperfenilalaninemia (HFA) em pacientes adultos e pedi\u00e1tricos a partir de 4 anos de idade com defici\u00eancia de tetrahidrobiopterina (BH4) e que se mostraram responsivos a este tratamento.<\/p>\n \n <\/div>\n

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Ver mais<\/a><\/p>\n <\/div>\n<\/div>\n\n

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NAGLAZYME\u00ae<\/sup>(galsulfase)<\/sub>\n<\/h4>\n \n

NAGLAZYME\u00ae<\/sup> \u00e9 indicado para a terapia de reposi\u00e7\u00e3o enzim\u00e1tica de longo prazo, em pacientes com diagn\u00f3stico confirmado de mucopolissacaridose tipo VI (MPS VI, defici\u00eancia de N-acetilgalactosamina 4-sulfatase (rhASB), s\u00edndrome de Maroteaux-Lamy).<\/p>\n \n <\/div>\n

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Ver mais<\/a><\/p>\n <\/div>\n<\/div>\n\n

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VOXZOGO\u2122(vosoritida)<\/sub>\n<\/h4>\n \n

VOXZOGO\u2122 \u00e9 indicado para o tratamento da acondroplasia em pacientes a partir de 6 meses de idade e cujas ep\u00edfises n\u00e3o est\u00e3o fechadas. O diagn\u00f3stico de acondroplasia deve ser confirmado por teste gen\u00e9tico apropriado.<\/p>\n \n <\/div>\n

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Ver mais<\/a><\/p>\n <\/div>\n<\/div>\n\n

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VIMIZIM\u00ae<\/sup>(alfaelosulfase)<\/sub>\n<\/h4>\n \n

VIMIZIM\u00ae<\/sup> cont\u00e9m uma enzima chamada alfaelosulfase, que pertence a um grupo de medicamentos conhecido como terapia de reposi\u00e7\u00e3o enzim\u00e1tica. \u00c9 utilizado para tratar adultos e crian\u00e7as com Mucopolissacaridose Tipo IV A (doen\u00e7a MPS IVA, tamb\u00e9m conhecida por S\u00edndrome de Morquio A).<\/p>\n \n <\/div>\n

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Ver mais<\/a><\/p>\n <\/div>\n<\/div>\n\t\t\t<\/div>\n\t\t<\/div>\n\t<\/div>\n<\/div>\n\n

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Buscamos o grande efeito<\/h2>\n

A BioMarin foca estrategicamente em doen\u00e7as raras com defeitos gen\u00e9ticos definidos e se esfor\u00e7a para desenvolver terapias inovadoras,que sejam as primeiras ou a melhor op\u00e7\u00e3o em cada \u00e1rea terap\u00eautica.<\/p>\n <\/div>\n <\/div>\n <\/div>\n<\/div>\n\n

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O tratamento \u00e9 apenas o in\u00edcio\n<\/h2>\n\t\t\t\t\t\t\t\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t
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Associa\u00e7\u00f5es de pacientes\n<\/h4>\n \n

Para cada doen\u00e7a para a qual buscamos tratamento, existem diversas organiza\u00e7\u00f5es de pacientes que podem fornecem suporte.<\/p>\n \n <\/div>\n

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Ver mais<\/a><\/p>\n <\/div>\n<\/div>\n\n

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Patroc\u00ednios e doa\u00e7\u00f5es\n<\/h4>\n \n

Apoiamos nossas comunidades de pacientes em seus projetos e necessidades.<\/p>\n \n <\/div>\n

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Ver mais<\/a><\/p>\n <\/div>\n<\/div>\n\t\t\t<\/div>\n\t\t<\/div>\n\t<\/div>\n<\/div>\n\n

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A BioMarin tem algo de especial<\/h2>\n

Esperan\u00e7a. Aqui come\u00e7a a hist\u00f3ria da BioMarin. \u00c9 nisso que trabalhamos todos os dias. Como uma empresa biofarmac\u00eautica, nosso sucesso vem de nosso foco inabal\u00e1vel na ci\u00eancia e na cren\u00e7a de que nossas terapias podem levar esperan\u00e7a aos pacientes e seus familiares. Explore nossa hist\u00f3ria, e deixe nossas oportunidades falarem com voc\u00ea.<\/p>\n

Saiba mais em BioMarin.com<\/a><\/p>\n <\/div>\n \n

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Contato da BioMarin Brasil\n<\/h2>\n\t\t\t\t\t\t\t\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t
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Escrit\u00f3rio em S\u00e3o Paulo:\n<\/h4>\n \n

BioMarin Farmac\u00eautica Ltda.<\/strong>
\nCNPJ: 08.002.360\/0001-34
\nRua James Joule, 92 \u20134\u00bae 5\u00ba. andar
\nCidade Mon\u00e7\u00f5es \u2013S\u00e3o Paulo \u2013SP
\nCEP 04576-080
\nTelefone: (11) 3555 0055<\/a><\/p>\n <\/div>\n<\/div>\n\n

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Para melhor atend\u00ea-lo(a), solicitamos que direcione sua quest\u00e3o para um dos contatos a seguir:\n<\/h4>\n \n

Informa\u00e7\u00f5es sobre medicamentos da BioMarin e doen\u00e7as relacionadas:<\/strong><\/em>
\nE-mail: medinfola@bmrn.com<\/a>
\nTelefone: 0800 722 0350<\/a><\/p>\n

Relatos de eventos adversos ou reclama\u00e7\u00e3o t\u00e9cnica de um medicamento BioMarin:<\/em><\/strong>
\nE-mail: farmacovigilancia@bmrn.com<\/a>
\nTelefone: 0800 722 0350<\/a><\/p>\n

Informa\u00e7\u00f5es sobre aquisi\u00e7\u00e3o e\/ou disponibilidade de um medicamento BioMarin: <\/em><\/strong>
\nE-mail: comercial@bmrn.com<\/a><\/p>\n <\/div>\n<\/div>\n\t\t\t<\/div>\n\t\t<\/div>\n\t<\/div>\n<\/div>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"

A BioMarin \u00e9 uma biofarmac\u00eautica l\u00edder no desenvolvimento e comercializa\u00e7\u00e3o de medicamentos inovadores para doen\u00e7asgen\u00e9ticas raras.<\/p>\n","protected":false},"author":9,"featured_media":0,"parent":0,"menu_order":0,"comment_status":"closed","ping_status":"closed","template":"","meta":{"_acf_changed":false,"inline_featured_image":false,"footnotes":""},"class_list":["post-179","page","type-page","status-publish","hentry"],"acf":[],"yoast_head":"\nBioMarin Brasil: Avan\u00e7ando nas Terapias para Doen\u00e7as Raras<\/title>\n<meta name=\"description\" content=\"A BioMarin \u00e9 uma biofarmac\u00eautica l\u00edder no desenvolvimento e comercializa\u00e7\u00e3o de medicamentos inovadores para doen\u00e7asgen\u00e9ticas raras.\" \/>\n<meta name=\"robots\" content=\"index, follow, max-snippet:-1, max-image-preview:large, max-video-preview:-1\" \/>\n<link rel=\"canonical\" href=\"https:\/\/www.biomarin.com\/pt-br\/\" \/>\n<meta property=\"og:locale\" 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