KUVAN® é indicado para o tratamento de hiperfenilalaninemia (HPA), reduzindo os níveis de fenilalanina no sangue em pacientes com fenilcetonúria (PKU) ou deficiência de tetraidrobiopterina (BH4).
BRINEURA® é indicado para tratar pacientes com lipofuscinose ceroide neuronal tipo 2 (CLN2), também conhecida como deficiência de tripeptidil-peptidase 1 (TPP1).
NAGLAZYME® é indicado para a terapia de reposição enzimática de longo prazo, em pacientes com diagnóstico confirmado de mucopolissacaridose tipo VI (MPS VI, deficiência de N-acetilgalactosamina 4-sulfatase (rhASB), síndrome de Maroteaux-Lamy).
VOXZOGO™ é indicado para o tratamento da acondroplasia em pacientes a partir de 6 meses de idade e cujas epífises não estão fechadas. O diagnóstico de acondroplasia deve ser confirmado por teste genético apropriado.
VIMIZIM® contém uma enzima chamada alfaelosulfase, que pertence a um grupo de medicamentos conhecido como terapia de reposição enzimática. É utilizado para tratar adultos e crianças com Mucopolissacaridose Tipo IV A (doença MPS IVA, também conhecida por Síndrome de Morquio A).