VIMIZIM® é indicado para o tratamento de MPS IV A (Mucopolissacaridose Tipo IV A, Síndrome de Morquio A).
BRINEURA® é indicado para tratar pacientes com lipofuscinose ceroide neuronal tipo 2 (CLN2), também conhecida como deficiência de tripeptidil-peptidase 1 (TPP1).
KUVAN ® é indicado para o tratamento da hiperfenilalaninemia (HFA) em pacientes adultos e pediátricos com fenilcetonúria (PKU), a partir de um mês de idade e que se mostraram responsivos a este tratamento. Kuvan também é indicado para o tratamento da hiperfenilalaninemia (HFA) em pacientes adultos e pediátricos a partir de 4 anos de idade com deficiência de tetrahidrobiopterina (BH4) e que se mostraram responsivos a este tratamento.
NAGLAZYME® é indicado para a terapia de reposição enzimática de longo prazo, em pacientes com diagnóstico confirmado de mucopolissacaridose tipo VI (MPS VI, deficiência de N-acetilgalactosamina 4-sulfatase (rhASB), síndrome de Maroteaux-Lamy).
VOXZOGO™ é indicado para o tratamento da acondroplasia em pacientes a partir de 2 anos de idade e cujas epífises não estão fechadas. O diagnóstico de acondroplasia deve ser confirmado por teste genético apropriado.